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近日，中國發(fā)明協(xié)會公布了2022年度發(fā)明創(chuàng)業(yè)獎創(chuàng)新獎名單，由南開大學(xué)和天津國際生物醫(yī)藥聯(lián)合研究院科研團隊提出的“基于‘病理-藥理機制平移’結(jié)合‘老藥新用’的藥物研發(fā)技術(shù)及應(yīng)用”項目獲得發(fā)明創(chuàng)業(yè)獎成果獎一等獎。

傳統(tǒng)新藥發(fā)現(xiàn)流程耗時長、成本高，藥物研發(fā)的效率和成功率均較低，提高藥物開發(fā)的速率和成功率是藥物研發(fā)領(lǐng)域亟需解決的“卡脖子”問題。基于上述背景，南開大學(xué)和聯(lián)合研究院提出了該項目。項目主要基于現(xiàn)有藥物數(shù)據(jù)庫、藥物作用機制、疾病病理機制、多維組學(xué)數(shù)據(jù)分析、化學(xué)生物學(xué)藥物靶點研究、虛擬篩選對接等方法建立藥物藥理和疾病病理機制的交叉分析網(wǎng)絡(luò)，從病理-藥理結(jié)合角度篩選到針對相應(yīng)疾病的候選化合物。同時，利用分子-細(xì)胞-模式動物的系列疾病模型對初步篩選得到的藥物進行藥效評價，進一步對候選藥物進行系統(tǒng)的臨床前和臨床研究。

目前，該技術(shù)已應(yīng)用到多種臨床亟需藥物的開發(fā)過程中，可以從已上市藥物、進入臨床的創(chuàng)新藥物或天然產(chǎn)物來源藥物中快速發(fā)現(xiàn)藥物的新適應(yīng)癥，助力新藥研發(fā)。其中，開發(fā)了靶向PAR-1的抗腫瘤藥物鹽酸多西環(huán)素，獲得國內(nèi)臨床試驗批件并開展了I期臨床試驗；開發(fā)了國內(nèi)原研新藥含笑內(nèi)酯二甲胺（ACT001）在治療肺纖維化上的新用途，目前含笑內(nèi)酯二甲胺治療肺纖維化適應(yīng)癥已在澳大利亞開展臨床II期試驗；開發(fā)了青蒿素、升麻素苷、香菇多糖、稀有人參皂苷等中藥單體的新用途，為這些藥物的進一步應(yīng)用打下了基礎(chǔ)。基于該項目技術(shù)，申請發(fā)明專利34項，獲得臨床試驗批件3項，在Cancer Research、JITC、EBioMedicine等生物醫(yī)藥領(lǐng)域高水平期刊發(fā)表論文50余篇。